Греческий руководитель отделения неврологии Бостонской детской больницы д-р. Вассилиос Даррас объясняет protothema.gr, что следует после введения генной терапии - когда можно увидеть первые улучшения в состоянии 18-месячного мальчика.
Вчера, в четверг, маленький Панайотис-Рафаэль прошел генную терапию Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии I типа (СМА), которой он страдает.
Отец 18-месячного мальчика вчера, в четверг, опубликовал в Facebook соответствующий пост, в котором говорится, что его сыну назначена генная терапия, и поблагодарил всех, кто помог ему собрать необходимую сумму в 3,7 миллиона евро.
Теперь семья Глоссиоти с нетерпением ожидает следующих шагов медицинской команды. Врачей возглавляет Вассилиос Даррас, выдающийся греческий профессор Гарвардского университета и глава отделения неврологии Бостонской детской больницы.
В разговоре с ygeiamou.gr и protothema.gr д-р. Даррас объясняет следующие шаги после генной терапии.
Доктор Дарра, когда ты сможешь оценить состояние здоровья маленького пациента?
Г-жа Биби, для всех детей, проходящих эту генную терапию, первые несколько недель имеют решающее значение с точки зрения любых осложнений от генной терапии. Мы вводим триллионы вирусных геномов или векторов в детский организм, и большинство из них попадает в печень, прежде чем достигнет остального тела, а затем головного и спинного мозга. Таким образом, существует риск нарушения функции печени. Поэтому мы контролируем ферменты печени и сердца, а также кровь пациентов один раз в неделю в течение первого месяца, а затем каждые 2 недели во второй и третий месяц, чтобы убедиться, что все идет хорошо. Это протокол для всех детей с СМА, получающих генную терапию.
Что вы ожидаете увидеть с неврологической точки зрения в следующем месяце и что вы можете охарактеризовать как улучшение здоровья маленького Панайотиса-Рафаэля?
Мы наблюдали улучшения у пациентов в течение первого месяца после прохождения генной терапии, но обычно нам требуется 2-3 месяца, прежде чем мы получим лучшую картину состояния. Однако каждый пациент индивидуален, поэтому мы не можем делать прогнозы для каждого отдельного случая. Пациенты со спинальной мышечной атрофией I типа в возрасте старше 6 месяцев систематически изучались в недавних клинических исследованиях.
Когда, по вашему мнению, маленький Панайотис-Рафаэль будет готов к выписке из вашей больницы и когда он сможет вернуться в Грецию?
Вы можете спросить об этом семью, но пациенты с хорошим здоровьем обычно могут уехать через 2-3 месяца. Если все пойдет хорошо, дети не останутся в больнице.
После возвращения семьи Глоссиотисов в Грецию, будет ли малыш продолжать лечение Спинразой, которое он получал с тех пор, как ему поставили диагноз СМА?
Родители хотят продолжить лечение Спинразой, и это неплохая идея, учитывая потенциал синергетического эффекта Нусинерсена (Спинраза) и онасемногена (Золгенсма).
Должна ли медицинская бригада в Афинах, которая уже утомляет Панайотиса-Рафаэля с момента его диагноза, связаться с вами для получения рекомендаций относительно его пожизненного лечения?
Я был бы очень рад предложить любую помощь, если я смогу помочь, и если, конечно, им понадобится какое-либо руководство.
https://www.youtube.com/watch?v=D4CjQbuJNso&feature=emb_title
Источник: protothema.gr